美国有近100万人，全球有超过600万人患有帕金森病(PD)，这是一种使人虚弱的神经疾病，其特征是进行性运动和非运动症状，严重影响患者及其亲人。 当产生多巴胺(一种协调运动所必需的化学物质)的脑细胞受损时，就会发生帕金森病。虽然目前结合病史、身体检查和脑成像的诊断方法可以识别疾病，但诊断通常是在出现明显的神经恶化之后。 这使得寻找早期检测生物标志物成为帕金森研究中最迫切的需求之一，尤其是因为它可以在病情恶化前进行干预。 作为回应，全球血浆科学和血浆衍生药物生产的领导者Grifols与迈克尔·J·福克斯帕金森氏症研究基金会(MJFF)合作开展了一项开创性的计划，该组织已捐款20多亿美元，以促进对帕金森氏症的了解和管理。 寻找关键的生物标志物 这项名为Chronos-PD的研究计划旨在通过分析纵向血浆样本来识别帕金森病的早期生物标志物，有可能改变这种疾病的检测和治疗方式。从科学上讲，这一倡议是基于这样一个事实，即人的血浆成分和浓度会随着年龄和疾病的变化而变化，这种变化为他们现在和未来的健康提供了有价值的线索。 这些样本是Grifols广泛的血浆库的一部分，其中包含近15年来收集的超过1亿份样本。它们的医学价值在于它们与真实世界健康数据的联系，这些数据揭示了在血浆被收集多年后诊断出的疾病，如帕金森病。每个样本都是一个迷你时间胶囊，在诊断之前，甚至在第一次症状出现之前，集体捕捉疾病的进展。 通过Chronos-PD，Grifols正在分析一组长达十年的数千份样本，以跟踪在生命后期某个时间点患帕金森病的个体血浆蛋白的演变。帕金森病样本收集的绝对规模和纵向性质为研究帕金森病的进展模式提供了一个独特的机会，这是通过其他研究方法难以观察到的。正如Grifols在20世纪50年代通过开发血浆置换(一种仅允许捐献血浆的技术)彻底改变了血浆采集，几十年来一直是从血浆蛋白(如免疫球蛋白和白蛋白)中提取的可信药物的领先供应商一样，该公司的研究人员现在正在探索新的方法，以释放血浆科学在早期疾病管理中的潜力。他们对血浆蛋白及其行为复杂性的理解对于识别可靠的生物标志物至关重要。这种专业知识与公司先进的分析能力相结合，使Grifols能够为帕金森研究做出有意义的贡献。 Grifols的Alkahest子公司将领导这项计划，应用其在人工智能和多组学分析方面的专业知识来检查纵向血浆样本。这种分析方法结合了复杂的蛋白质组学技术和数据整合。 Chronos-PD团队将利用先进的专有计算方法来处理从血浆分析中生成的复杂数据集，其中包括每个样本数千个蛋白质。至关重要的是，这将允许以前所未有的细节研究蛋白质随时间的变化，并识别可能表明疾病发作警告信号的细微变化。 这种方法超出了简单的蛋白质鉴定。它结合了机器学习算法，旨在识别多个蛋白质标记和时间点的模式。这使得研究人员不仅可以检查单个生物标志物，还可以检查不同蛋白质之间的复杂相互作用及其随时间的变化。Grifols的血浆库包括代表数千种疾病状态的样本，提供了将类似的分析方法应用于各种治疗领域的其他神经疾病和疾病的机会。

试点研究预计将于2025年上半年完成。随着研究计划的进展，研究人员将继续探索其血浆库和分析能力的其他应用，从而促进对各种疾病和潜在治疗方法的理解。

通过这些努力，Grifols正努力推进病人护理和更有效的治疗策略的发展。从这项研究中获得的见解可能会成为一系列重大突破的催化剂。

Schüttrumpf博士将在即将于4月9日至11日在巴塞罗那举行的路透制药2025大会上讨论Chronos-PD计划。