一种瘦身的BioMarin在新年伊始大放异彩，参加了一年一度的J.P. Morgan Healthcare Conference，其目标是利用其技能达成交易，加强其遗传疾病药物的供应。 BioMarin首席R&D官Gregory Friberg医学博士在一次采访中告诉凶猛生物科技，“生物科技具有挑战性的融资环境，加上BioMarin在研发、制造和商业化方面的资源和全球能力，使我们处于有利地位。

“我们在摩根大通开了155次会，”首席执行官亚历山大·哈迪在公司的2月19日收益电话会议。“我们现在正在研究这些不同的资产，”他说，范围从临床前到临床。 虽然他没有详细说明BioMarin寻求的具体模式，但Friberg说，总的来说，该公司的产品应该以可测量的方式解决遗传疾病，应该具有很大的治疗效果和很高的社会价值。 

“我们在摩根大通开了155次会，”首席执行官亚历山大·哈迪在公司的2月19日收益电话会议。“我们现在正在研究这些不同的资产，”他说，范围从临床前到临床。

虽然他没有详细说明BioMarin寻求的具体模式，但Friberg说，总的来说，该公司的产品应该以可测量的方式解决遗传疾病，应该具有很大的治疗效果和很高的社会价值。

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R&D负责人正在寻找“聪明的科学”，弗里伯格说，这在生物马林最近的报告中显而易见与CAMP4 Therapeutics的研究协议。合作伙伴正在使用CAMP4的调节RNA平台来追踪两个未公开的遗传疾病目标。

弗里伯格说，这笔交易是BioMarin追求的临床前合作的一个很好的例子——一种现成的基因靶向治疗，“巧妙地利用科学来完成前几代人可能没有完成的事情。”在这种情况下，目标是上调某些蛋白质。

寻找合作伙伴和外部资产是BioMarin在2027年将年收入增加到40亿美元的大胆计划的一部分。这家加州公司2024年的数字是28.5亿美元，比2023年增长18%。

追求收入增长也是BioMarin重组其公司结构去年，我们分成了三个业务部门——骨骼疾病、酶替代疗法和Roctavian基因疗法——同时在全球裁员7%. 

弗里伯格加入公司在这一重大转变中，首席商务官詹姆斯·萨布里博士

在其新的业务部门中，BioMarin在已经取得成功的领域加倍努力，如软骨发育不全(最常见的侏儒症)和苯丙酮尿症(PKU)，这是一种罕见的疾病，使身体无法分解氨基酸苯丙氨酸。该生物技术公司的两项早期资产都在这些适应症中，尽管该公司已经批准了每种药物——用于软骨发育不全的Voxzogo (vosoritide)和用于PKU的Palynziq (pegvaliase)。

弗里伯格说:“我们认为，虽然我们的产品安全有效，帮助了很多患者，但我们认为我们可以对它们进行改进。”