基于CRISPR的Spotlight Therapeutics已经关闭，前首席执行官Mary Haak-Frendscho博士向激烈生物技术公司证实。

这家总部位于旧金山的公司细胞特异性体内基因编辑平台它被设计成具有与抗体-药物缀合物相似的结构，但具有CRISPR-Cas有效载荷。如果成功，生物技术公司的CRISPR疗法可以直接进行，而不需要使用脂质纳米颗粒或病毒载体。
“除了重新编程肿瘤微环境，我们还探索了许多治疗领域，”Haak-Frendscho告诉凶猛生物技术公司。“Spotlight最初的IO方法是免疫学的:敲除实体瘤中CD11a (+)免疫细胞中的ADAR。在寻求替代应用时，一个关键的考虑因素是该平台还不够成熟，不足以支持全身给药，这需要显著更高的体内稳定性。”

该公司首席执行官表示，在考虑了有利于当地管理的机会，以及具有令人信服的市场机会的大量未满足患者需求的领域后，该公司随后确定眼科将是应用其技术的最佳领域。

在一项临床前小鼠研究中，该公司的资产在直接注入眼睛时仅编辑了约7%的视网膜细胞bioRxiv预印本发布于2024年12月31日。根据研究结果，当给小型猪服用时，这一比率下降到1%以下。
这项生物技术于2020年启动，资金来自Alphabet的风险投资部门GV(谷歌风险投资)。该公司由亚历克斯·马森(Alex Marson)博士组成，他是旧金山加州大学基因组免疫研究所的主任；Patrick Hsu，博士，Arc研究所联合创始人，加州大学伯克利分校助理教授；苏黎世联邦理工学院教授雅各布·科恩。

Marson和Corn均拒绝置评，而截至发稿时，Hsu也没有回应。