欧洲孤儿药市场给制药公司带来了许多机遇和挑战。欧盟有超过3000万人患有罕见疾病，对创新疗法的需求很高。然而，实现市场准入是复杂的，需要克服各种医疗保健系统、严格的定价控制和报销障碍。罕见病治疗必须通过严格的孤儿药法规、证据要求和付款人对成本效益的怀疑。
认识到制药公司面临的挑战，欧洲药品管理局(EMA)于2025年1月启动了新的联合卫生技术评估(HTA)流程，以简化和改善对新药和卫生技术的评估。然而，通过联合HTA过程生成的报告不具有法律约束力，国家卫生技术评估仍然可以要求额外的临床证据来做出自己的判断。实际上，现在还为时尚早，我们还没有完全理解这一切是如何工作的，所以及时更新旧的和新的评估形式是个好主意。
在这篇文章中，我们看看欧盟孤儿药上市中的常见陷阱，以及如何避免犯这些错误。
- 采取“一刀切”的方法
尽管EMA提供集中的营销授权，但定价和报销决策是在国家层面做出的。每个国家都有自己的HTA机构、报销标准和定价协商流程。
如果你不考虑这一点，你的罕见病药物可能会获得批准，但无法在关键市场获得报销，从而推迟患者获得治疗并影响收入预测。这就是为什么制定考虑国家特定HTA要求的早期定价和报销策略至关重要。在这样做的时候，确保尽早让当地支付者和决策者参与进来，了解他们的期望，并利用早期访问计划(EAP)和同情性使用计划来构建真实世界的证据。
- 延迟真实世界的数据收集
在罕见病药物的药物开发过程早期未能收集真实世界的数据(RWD)是有风险的，因为这些治疗经常面临重大的临床试验挑战。这使得难以收集长期疗效和安全性的全面证据，没有这些证据，
卫生当局可能会拒绝或推迟报销。
为了避免这种情况，明智的做法是应用适应性试验设计，并尽早收集真实世界的证据(RWE)来补充数据缺口。患者登记和自然史研究也可以通过提供对疾病进展的更深入了解来加强你的产品的临床合理性。探索管理进入协议(MEAs ),如基于结果的定价模型，可以使您与支付者分担财务风险，从而更容易解决他们的问题。
- 忽略高定价敏感度和预算影响问题
孤儿药通常成本较高，由于长期价值的不确定性、相对于患者群体规模的高预算影响以及对各治疗领域公平性的担忧，这可能会导致付款人拒绝或限制承保范围。即使市场准入得到保障，诸如阶梯疗法、限制性处方或患者数量上限等控制措施也会限制药物的销售潜力。
开发灵活的定价模式，如风险分担或绩效薪酬协议，以解决支付者的担忧，可能会有所帮助。与患者权益团体合作也可以帮助您展示未满足的医疗需求，并强化药物的价值主张。针对具体国家的负担能力解决方案，如分级定价或基于数量的折扣，可以进一步缓解预算问题，并改善不同市场的准入。
4.未能计划HTA的延迟和补偿决定
即使在EMA批准后，市场准入时间表也往往因国家而异。额外的数据请求、价格争议或付款人要求额外的证据也可能会延迟报销决定。这随后延迟了患者的使用，并可能对药物的商业成功产生不利影响。
尽早与HTA机构接洽以了解他们的证据要求以支持平稳的提交流程至关重要。利用当地经济模型开发泛欧洲档案有助于支持不同市场之间的谈判，而管理准入计划(map)可以实现早期患者准入和吸收，使药物更快进入市场，甚至在获得全额报销之前。
5.仅仅依靠EU-的广泛激励
一个常见的错误是依赖泛欧盟倡议，这可能导致对特定市场中孤儿药的财务可行性的误判。虽然像协议援助和费用减免这样的激励措施很有价值，但国家政策和激励措施各不相同，这可能会影响您的市场准入。
对特定国家的孤儿药政策和激励措施进行全面分析，以优化上市顺序，这一点至关重要。让当地监管机构和患者权益团体参与进来，有助于为单个市场的融资和准入建立更强有力的理由，并行提交可以简化多个国家/地区的HTA和定价审批流程。
结论
在欧洲推出一种罕见疾病药物可能是危险的，因为许多市场准入陷阱可能会推迟患者的准入并影响财务回报。分散的报销格局、数据限制、支付者对高价的抵制以及旷日持久的谈判都带来了巨大的挑战。
与在欧洲市场和各种法规方面拥有深厚专业知识并拥有当地专家的专业提供商合作，对于成功进入欧盟市场和长期发展至关重要。通过利用合作伙伴的基础设施和本地知识，您可以驾驭整个欧洲的监管和文化差异。这可以通过避免延误和失误来降低成本和加快市场准入。它还可以帮助您在该地区建立强大的基础，提供有价值的见解和网络，支持未来的独立扩张。
